Фото Евгения Разумного / Ведомости / ТАСС
Перспективным сырьем для фармакологии могут оказаться яйца генетически модифицированных кур, накапливающие необходимые в медицине белки. Выделение и очистка препарата может оказаться дешевле и эффективнее, чем при использовании традиционных технологий
Значительную долю современных медицинских препаратов составляют белки, в норме синтезируемые человеческими клетками в небольших количествах. Таковы, например, антитела, на которых основаны такие препараты, как герцептин, применяемый при раке молочных желез, или авастин, эффективный при различных злокачественных опухолях. Белковую природу имеют и цитокины (к примеру, интерфероны и интерлейкины), регулирующую работу иммунной системы.
Источником получения этих веществ часто являются культуры человеческих клеток, выращиваемые в лаборатории, или генетически модифицированные микроорганизмы. Выделение действующего вещества из таких источников — сложный и малоэффективный процесс. В недавней работе исследователи из Шотландии предложили принципиально новый подход: использовать в качестве источника человеческих белков яйца генетически модифицированных кур.
Рослинский институт, расположенный в южном пригороде Эдинбурга, когда-то прославился историческим экспериментом по клонированию первого млекопитающего — знаменитой овечки Долли. Общебиологическое значение этого научного прорыва было оценено столь высоко, что публика обратила мало внимания на практическую цель исследования. Между тем она состояла в том, чтобы научиться размножать клонированием генетически модифицированных животных, обладающих полезными для человека свойствами. Получение таких животных — основная сфера научных интересов института, к которой относится и настоящее исследование Элен Сэнг, Эдрю Гилла, Дэвида Хьюма и их коллег.
Их работа ставила своей целью получение белков-цитокинов (регуляторов иммунной системы человека) первоначально для исследовательских целей. В геном курицы были введены человеческие гены интерферона альфа-2а, а также производных цитокина CSF-1, которые разрабатываются для терапии тканевых повреждений. Гены были снабжены такими регуляторными элементами, чтобы активизироваться в созревающем яйце. Именно это и произошло, причем белки синтезировались с достаточно высокой эффективностью: всего в трех яйцах содержалась терапевтическая доза препаратов. Если учесть, что одна курица производит в год до 300 яиц, метод оказывается экономически более эффективным, чем существующие способы получения соответствующего лекарственного сырья.
В настоящее время куриные яйца используются для выращивания вирусов — к примеру, вируса гриппа для производства вакцин. Использованный шотландскими исследователями метод отличается тем, что ген целевого продукта вводится непосредственно в геном курицы.
Идея генетической модификации животных с целью получения биологически активных препаратов не нова. В России этим в 2000-х годах занималась в Институте биологии гена РАН группа профессора Игоря Гольдмана (известного также своими достижениями в тяжелой атлетике в возрасте 80 лет). Группе удалось разработать производство лактоферрина (естественного компонента женского молока) на основе молока трансгенных коз. Это исследование финансировалось миллионным грантом от правительства Москвы. Однако в 2016 году был принят закон, запрещающий использование трансгенных животных для любых целей, кроме научного исследования. Forbes не удалось получить информацию о дальнейшей судьбе этого проекта.
Шотландские исследователи подчеркивают, что разработанные ими животные-продуценты в настоящее время также используются лишь для исследовательских целей. Однако описанная технология оказалась столь эффективной, что, по мнению авторов, генетически модифицированные куры могут быть в будущем использованы для коммерчески эффективного производства препаратов для нужд фармакологии, как минимум на стадии разработки новых препаратов.